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子宫内的干细胞治疗干细胞移植为先天性疾病提供了潜在的疗法

标签:干细胞移植

每年,美国大约有24,000名妇女怀孕。导致这种不幸发生的原因之一是代谢异常,其中一种被称为Sly综合征,是由单个基因突变引起的。在Sly综合征中,人体细胞缺乏适当的细胞功能所需的酶。许多患有这种疾病的胎儿会在出生前死亡,但是那些存活下来的胎儿会定期注射缺乏这种酶的食物。不幸的是,患者较终可能会对这些注射产生免疫反应,出生后就无法进入大脑。


干细胞移植


但是,UCSF的一组研究人员正在研究可能在子宫内进行治疗的潜在治疗方法。在一项研究中,子宫内的干细胞治疗干细胞移植为先天性疾病提供了潜在的疗法。蒂皮·麦肯齐(Tippi Mackenzie)博士和Quoc-Hung Nguyen博士将正常小鼠的造血干细胞移植到了携带Sly综合征基因突变的胎儿小鼠中。研究人员很感兴趣的是看看这些细胞是否可以到达大脑,以及它们是否会转变为称为小胶质细胞的细胞,这些细胞是从造血干细胞起源的免疫细胞。在正常发育的胎儿中,一旦成熟,小胶质细胞就会产生并存储所需的酶,并调节大脑的免疫环境。


研究人员发现,干细胞能够植入大脑,肝脏,肾脏和其他器官。此外,这些干细胞较终能够转变为在每个器官中产生酶所需的适当细胞类型。


在采访中,麦肯齐医生谈到了这种潜在疗法可能产生的影响:“这组脆弱的患者在胎儿外科世界中相对被忽略了。我们知道这些患者可能会从许多药物治疗中受益。因此,这是我们首 次尝试治疗其中一种疾病。”


同时阮博士谈到了这项研究结果的影响说:“这些令人兴奋的发现只是冰山一角。他们开辟了一种全新的方法来治疗多种疾病。同时,还有很多工作要做,以优化对人类的治疗。”


多能干细胞移植为杰克带来了希望

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2021-01-07

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