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高通量诱导多能干细胞基因组工程

标签:诱导多能干细胞

研究开发中的一个基本挑战是缺乏用于转化医学的高质量,生理相关的生物学模型。诱导多能干细胞是经过重新编程的人类成年细胞,可恢复为干细胞状态,由于能够产生患者特异性变异,因此可以提供可靠、准确的疾病模型之一,但传统上很难进行遗传修饰,通过克服这些挑战,科学家们可以创建针对数千种疾病的模型,这些疾病的范围从遗传性疾病(如囊性纤维化)到神经退行性疾病(如阿尔茨海默氏病),甚至是器官特异性眼病。


诱导多能干细胞


还要有细胞编辑平台消除了临床相关诱导多能干细胞的编辑,克隆和维持高多能性的难题,克隆前的编辑率高达90%,克隆中的编辑率高达100%。诱导多能干细胞的新产品包括通过去除基因功能(敲除),单核苷酸变异,蛋白质标签和其他敲入进行修饰,从而使科学家能够进行大规模编辑,以加快研究和疾病建模。


“通过开发大规模编辑多能干细胞基因的优化方法,使得疾病模型的生成方法早该进行转变,” The Cellular Engineering教授兼细胞工程总监Bill Skarnes博士说 。杰克逊实验室。Skarnes加入Synthego,担任顾问委员会成员。Skarnes是干细胞研究的开拓者,在1990年代初期率先在小鼠胚胎干细胞中进行了基因捕获技术,随后他领导了建立高通量管道的工作,以跨关键研究计划生产小鼠模型。


还宣布,它已被选中作为NIH的合作伙伴之一,以数百万美元的努力来更好地了解神经退行性疾病。基因组编辑的诱导多能干细胞将引入与ADRD相关的突变。NIA研究人员将对这些编辑后的细胞进行功能鉴定,以更好地了解这些隐性疾病并确定治疗它们的新方法。


诱导多能干细胞:突破10年后可能性

诱导多能干细胞:突破10年后可能性

诱导多能干细胞在培养皿中生长的人类皮层。用源自患者自身皮肤细胞的视网膜细胞治疗的眼病。新药是在人类细胞而非动物模型上进行测试的。今天对干细胞的研究和新兴治疗可以追溯到10年前的一个惊人发现,当时山中伸弥(Shinya Yamanaka)博士和他的研究生高桥一俊

2020-12-10

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