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血液干细胞治疗后克服的障碍

标签:血液干细胞

在过去的几年中,再生医学取得了许多令人振奋的进展,特别是在基因治疗和造血干细胞移植治疗中,甚至在各种血液和免疫系统疾病的治疗中。这些研究基于Till和McCulloch在1950年代和1960年代所做的开创性工作,当时他们在小鼠骨髓中发现了一种罕见的专门化的干细胞,该干细胞可在动物的整个生命周期中产生血液和免疫系统的所有细胞。不久之后,科学家和医生就意识到了这一发现的治疗意义,并开始了寻找可以克服血液干细胞治疗后障碍的旅程。


血液干细胞


快速发展到今天,HSC移植(HSCT)已成为治疗各种癌症和血液遗传病的标准医疗程序。基本前提是,患有疾病或血液/免疫系统不足的患者通常从供体的骨髓或脐带中接受健康的HSC输注,但在某些情况下,则应由患者本人接受。一旦建立在受体中,这些健康细胞将在患者的一生中分裂并再生新的血液和免疫系统。


为了使HSCT成功,需要将供体细胞“移植”或持久地生活在新的环境中。这通常需要对接受者进行某种形式的化学疗法或放射“调节”,从而消除了患者自身的一些细胞,并为新来者创造了空间。不幸的是,由于恢复血液和免疫系统可能需要数周的时间,因此调理会使患者容易受到感染和其他并发症的困扰。这些固有的风险意味着,HSC移植仅应提供给具有生命危险的疾病(例如白血病)或严重血液/免疫疾病的患者,这些患者应具有足够的健康条件,可以耐受有毒的调理方案并可以长期康复。


阻止HSCT广泛使用的第 二个主要问题是缺乏可用于移植的健康供体HSC,需要将其与接受者进行免疫学匹配以防止排斥。免疫匹配对于避免称为移植物抗宿主病的危险并发症也是至关重要的,在移植物中,移植物或宿主细胞的后代会对受体器官产生免疫攻击,通常会导致慢性疾病,甚至导致死亡。不幸的是,许多人没有合适的供体,对于他们来说,即使部分匹配的移植物的风险也是无法接受的。


科学家和临床医生长期以来一直在寻求克服HSCT技术挑战的方法,以“释放”其治疗和治疗多种疾病的真实潜力,并使之对于更多患者而言可行且负担得起。


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2019-01-13

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