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ALS干细胞:您需要知道这一切

标签:ALS干细胞

到目前为止,ALS无法治愈。但是,许多临床试验显示,将来在治疗中有希望的结果。在这些试验中,将用于ALS干细胞是一种创新的解决方案。在本文中,我们将介绍您需要了解的所有有关干细胞治疗的地方,这可能是解决Lou Gehrig病的可能方法。让我们开始吧!

ALS干细胞

什么是ALS干细胞?

被称为ALS的疾病代表肌萎缩性侧索硬化症,这是一种影响我们体内负责自发性肌肉运动的运动神经元的状况,这些运动神经元的逐渐丧失导致肌肉抽搐,肌肉消瘦和说话困难。后期,该疾病导致呼吸衰竭引起的瘫痪和早期死亡,很糟糕的是,大约95%的病例没有已知原因,这使得ALS难以研究。


干细胞疗法如何帮助ALS?

有多种来自不同来源的干细胞,为了进行ALS,您需要了解胚胎干细胞(ESC),诱导多能干细胞(iPSC)和成年干细胞,例如间充质干细胞,我们将简要介绍这些类型,但是如果您想了解其他类型,请务必查看我们的指南。


胚胎干细胞(ESCs)是源自早期人类胚胎的干细胞,这使他们引起争议。这也意味着它们可以成为构成人类的200种不同细胞类型中的任何一种,从理论上讲,这些细胞具有替换受损或患病组织的能力,这使其成为治疗ALS的有前途的细胞类型。


诱导多能干细胞通常由成年皮肤细胞(成纤维细胞)或血细胞制成,这些细胞在实验室中经过处理,使其恢复为胚胎干细胞样状态,它们没有争议,因为它们源自分化的成年细胞,成人干细胞是存在于活人各种组织中的干细胞,与年龄无关,这使它们毫无争议。


间充质干细胞是一种成年干细胞,通常用于治疗目的,在骨髓,脂肪(脂肪)组织,牙髓和其他身体区域中大量发现它们。


那么,干细胞如何帮助ALS?

他们目前的主要用途之一是帮助研究人员更多地了解这种疾病,科学家一直在使用ALS患者的iPSC,并将它们分化为患病的运动神经元,这种方法有时被称为制作“碗中的疾病”(也就是实验室用的碗)。


这些运动神经元揭示了很多有关原始运动神经元为何因该疾病而死亡的信息,iPSC的伟大之处在于它们是一个人的遗传物质的基因,它们也可以无限制地复制进行研究。


在像ALS这样的罕见疾病中,这是无价的,但是,干细胞不仅对研究重要,他们也可能掌握潜在治愈的关键,潜在的方法涉及注射干细胞,已分化成的细胞(例如运动神经元)或它们分泌到患病患者的大脑或脊髓中的因子。


从理论上讲,这些细胞可能有助于保护在ALS患者中发现的运动神经元衰退,但是,重要的是要记住,这些类型的治疗仍处于早期临床试验阶段。


了解临床试验

区分真实类型的干细胞研究和未经批准的诊所非常重要。有许多欺骗性的从业者误导了绝望的ALS患者以为他们可以得到治疗以换取费用。


但是,根据人的疾病阶段,在某些情况下,即使未经验证的治疗也可能有意义。该陈述假设该治疗由信誉良好的干细胞治疗提供者进行,该提供者在其区域内严格遵守监管协议。实际上,干细胞临床试验需要大量测试,而很少能保证成功,为了使治疗合法,它需要经历四个不同的临床阶段。


这些阶段的首阶段是试点试验,旨在确保药物或治疗的安 全性和可行性,此后进入临床试验的第 一阶段,这种类型的试验通常局限于20人以下的小规模试验,在此阶段,研究人员正在寻找副作用。


如果发生任何危险,则研究将立即结束。接下来是二阶段,二阶段的患者人数通常较大(大约一百人),以确定较佳剂量水平。后期进入三阶段。在此后期阶段,样本量扩大到包括数百名患者,然后确定该治疗在统计学上有效或无效。由于ALS的罕见性质,因此临床试验进展缓慢。但是,目前有一些正在开发中。


使用干细胞进行ALS的临床试验

十年前,一种称为NurOwn的研究性治疗方法开始将间充质干细胞注入脊髓和肌肉,其目的是利用细胞分泌的神经营养因子,对1/2和2a期临床试验的初步审查证明该方法是安心的。


很重要的是,它显示出在注射后六个月可以减缓患者ALS的进展,NurOwn现在正在进行一项3期试验,该试验正在进行中,以评估治疗效果。


另一项新研究是使用人类胚胎细胞产生的星形胶质细胞治疗该疾病,他们称其为AstroRx的细胞显示出在骑乘体内过量谷氨酸的前景,并减少了氧化应激和ALS伴随的其他毒素的数量。干细胞还被用于测试其他类型的药物,例如,像瑞替加滨这样的治疗使用来自患者的iPSC来确定测试是否具有所需的效果。


ALS干细胞的未来

希望本文能帮助您了解有关ALS干细胞的当前研究浪潮,后期,ALS是很难治疗的疾病之一,这不仅罕见,而且因患者而异,然而,干细胞疗法的强大潜力令人着迷,现在说还为时过早,但是有希望的临床试验已经在进行中。


干细胞的5大趋势,实现生命科学

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人体内有40万亿-60万亿个细胞,每一天都有细胞衰老或死亡,但同时又会有新的细胞出现。细胞死亡与增殖是生物界普遍存在的、在生物进化过程中形成的,是机体维持自身稳定的一种基本生理机制。

2019-01-06

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