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骨髓干细胞是否有助于血友病的治疗?

标签:骨髓干细胞

骨髓干细胞也有望为A型血友病患者提供治疗辅助。这些干细胞还具有转分化为正弦血管内皮细胞的能力,可以补偿VIII因子的缺乏。它们甚至具有治疗慢性肝衰竭和肝损伤的潜力。


骨髓干细胞


几篇报道显示了骨髓干细胞治疗A型血友病的可能性。这项研究发现,骨髓来源的内皮细胞可以在肝脏中合成VIII因子。这些干细胞还可以纠正测试对象小鼠中血友病的出血表型。


据报道,一个血友病的4岁男孩(在研究时)成功进行了造血干细胞移植。在2岁时,对该男孩进行了评估,他表现出明显的血小板减少症,延长的部分凝血活酶时间和容易瘀伤。这些症状然后被治疗。


但是,在2年后,他再次出现出血增加和部分凝血活酶时间延长的症状。然后,他被诊断出患有A型血友病。干细胞治疗后,VIII因子的活性增加到较大45%。他的恢复良好,没有免疫系统排斥反应或相关毒性。在男孩的后面一次随访中,他的VIII因子活性为19.6%,并且没有任何出血症状。


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2019-01-13

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