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日本干细胞治疗帕金森病首例患者植入干细胞衍生的神经元

标签:日本干细胞治疗帕金森病

目前,全世界有超过1000万人患有帕金森氏病(PD)。到2020年,仅在美国,预计患有帕金森氏症的人将超过多发性硬化症,肌肉营养不良和劳格里格氏病的总和。


帕金森氏症无法治愈,治疗选择包括患者终产生耐受性的药物或昂贵的手术疗法。因此,提供持久治疗或什至治愈的治疗选择对于治疗PD至关重要。


对于患者而言,幸运的是,日本干细胞治疗帕金森病的历程上,京都大学高桥淳(Jun Takahashi)的团队率先采用了基于干细胞的PD患者疗法。


日本干细胞治疗帕金森病


但是,要了解他们的治疗策略,我们首先须了解导致这种疾病的原因。帕金森氏症的产生源于产生多巴胺(一种有助于控制肌肉运动的分子)的神经元数量减少。没有适当的多巴胺产生,患者会经历各种各样的运动异常,包括与PD相关的经典震颤。


当前的治疗选择仅针对症状,而不是疾病的根本原因。Takashi的研究小组决定直接采取措施,通过纠正多巴胺能神经元短缺来改善这些患者的多巴胺产生。


科学家从健康的供体那里采集皮肤细胞,并将它们重新编程为诱导性多能干细胞(iPSC),或成为任何类型细胞的干细胞。然后将这些iPSC变成产生多巴胺的神经元的前体,并植入12个已知为多巴胺产生热点的大脑区域。


该手术于十月进行,患者为一名五十多岁的男性,目前仍然健康。如果他的症状持续改善并且没有任何不良副作用,他将接受第二剂多巴胺产生的干细胞。计划有其他六名患者接受同样的治疗,Takashi希望,如果一切顺利的话,到2023年,这种治疗可以为普通大众准备。


这种治疗方法首先在猴子身上进行了测试,研究人员发现,这种方法不仅可以改善植入的干细胞改善帕金森氏症的症状并在大脑中存活至少两年,而且还不会引起任何不良副作用。


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2019-01-13

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