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干细胞治疗婴儿疾病-ADA-SCID泡泡婴儿疾病有希望的结果

标签:干细胞治疗婴儿疾病

ADA-SCID,也被称为泡泡婴儿疾病,之所以致命,是因为它破坏了抵抗疾病的能力。患病儿童的腺苷脱氨酶基因发生突变,在早期发育中会导致通常会引起免疫系统死亡的细胞死亡。没有这些细胞,ADA-SCID婴儿出生时就没有有效的免疫系统。即使是普通感冒也可能致命,因此需要将它们放在清洁的环境中,与家人和朋友的身体接触很少,当然也不能在户外玩。在干细胞治疗婴儿疾病之前,其他疗法或许不会像该疗法带来有希望的结果。 


干细胞治疗婴儿疾病


之前存在一些治疗方法,但它们有局限性。首 选的治疗方法是从同胞中抽取具有匹配血液的血干细胞移植(也称为骨髓移植)。问题在于,匹配并不总是可用,而不够完善的匹配会导致严重的威胁生命的并发症。另一种称为酶替代疗法(ERT)的治疗方法是每周两次注射缺失的腺苷脱氨酶。这种方法不仅价格昂贵,而且在恢复免疫系统方面的有效性会在一生中发生变化。


由Don Kohn领导的当前研究通过固定患者自身细胞中的突变,完全避免了供体细胞和酶疗法。从骨髓样本中分离出血液干细胞,并送回实验室,在该实验室中,功能性拷贝的腺苷脱氨酶基因被插入患者的细胞中。当这些细胞准备就绪时,患者将接受与癌症治疗中使用的药物相同类型的药物,这些药物会杀死患者一部分有缺点的免疫系统,从而为骨髓提供空间。然后,修复后的血液干细胞被移植回体内,在那里它们进入骨髓,并产生健康的新免疫系统。


在2009年至2012年之间对这10名患者进行了治疗,并对他们的健康状况进行了至少四年的随访。截至2016年6月,该试验中的9名患者(除8岁以外的所有婴儿)均不再需要注射酶,并且具有有效的免疫系统,可以让他们在户外玩耍,上学并忍受感冒和其他感染不可避免地绕过教室。第十位患者在试验时年龄为15岁,治疗无效,这表明早期干预很重要。在任何患者中均未观察到严重的副作用。


现在,这不是成功治疗ADA-SCID的首 个干细胞基因疗法临床试验。Kohn的团队及其他团队已经在过去的几十年中进行了临床试验,而本项研究是建立在先前结果的洞察力之上的。在2014年的新闻发布中,报告了本周发表的期刊文章的初步结果,科恩描述了这些后续临床试验对于确保治疗成功的重要性:“我们很高兴,在多项临床试验过程中,以及对治疗方案进行了完善和改进之后,我们现在能够使用孩子自己的细胞为患有这种破坏性疾病的婴儿提供治疗方法。”


该小组的下一步是获得FDA的批准,以便在所有患有ADA-SCID的儿童中使用这种治疗方法。为了实现这一目标,研究小组正在进行另一项临床试验,该试验将测试修复后的血液干细胞的冷冻制剂。能够冻结治疗产品使研究人员有更多的时间对细胞进行彻 底的安 全性测试,然后再将其移植到患者体内。冷冻产品也更容易运输,以治疗远离基因治疗实验室的儿童。


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2020-12-18

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