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(下)诱导多能干细胞进展:简化安心性和有效性的临床试验

标签:诱导多能干细胞进展

借助于从患有某种疾病的患者那里获得的iPS细胞(疾病固有的差异性iPS细胞),有可能再现这种特殊疾病所拥有的特殊细胞状态。另外,这使得在测试药物的安心性和有效性时不必依赖动物实验,而是可以使用此类诱导多能干细胞进展必要的工作。

诱导多能干细胞进展

超越渐进性骨化性纤维增生症的药物开发的希望正在浮现。在庆应义大学,由冈野秀之教授领导的研究人员发现了一种药物,该药物可以治愈影响运动神经元的肌萎缩性侧索硬化症,并计划于2018年开始临床试验。


此外,冈野教授和他的同事发现雷帕霉素可以预防遗传性耳聋中内耳细胞的死亡。此外,庆应义大学的福田庆一教授领导的研究小组发现,一种用于治疗肺动脉高压的现有药物已被证明可有效治疗肥厚型心肌病,这是一种遗传性疾病,其中,心脏的肌纤维增厚。


在京都大学iPS细胞研究中点,一组Tsumaki Noriyuki教授发现了一种可能用于治疗顽固性骨疾病的药物-软骨营养不良,其中软骨组织细胞的异常形成导致生长短,以及不典型的发育不全。这是一种广泛使用的降胆固醇药,称为他汀。研究人员正在研究其恢复骨骼生长的能力。


在再生医学中,这是iPS细胞临床应用的另一个重要领域,2013年,作为高桥正代(Kakahashi Masayo)领导的一个项目的一部分,理化学研究所理化研究所开始了一项临床研究,该方法是使用源自iPS细胞的细胞治疗顽固性与年龄相关的黄斑变性的方法。 此后,大阪大学的Sawa Yoshiki教授(日本再生医学科学会理事长)打算在不久的将来开始将iPS细胞制成的心肌组织移植到严重的心脏病患者中的临床实验。此开发是与Terumo Corporation一起进行的。


庆应义University大学的冈野秀幸教授也已经在准备将通过iPS细胞转化为脊髓损伤患者获得的神经干细胞移植。此外,京都大学iPS细胞研究中点的Takahashi Jun教授于2017年8月宣布,将iPS衍生的神经细胞移植到患有帕金森氏病的猴子体内会导致上下肢的震颤减少,以及其他症状。研究人员首 次确认了对类人灵长类动物的作用,并计划于2018财年开始临床试验。


从长远来看,研究人员梦想创建完全自立的重要器官。Sawa Yoshiki教授在30年后谈到再生医学时指出:“如果我们谈论的是具有简单功能的器官,例如心脏,其工作是收缩,那么也许我们可以整体创建这些器官。”


在2013年,以山中伸弥教授为首的iPS细胞研究中间开始着手从免疫力以弱排斥反应为特征的人们的材料中创建iPS细胞库,并且在2017年,该库将包括iPS细胞适合30%的日本人。该银行还将提供这些iPS细胞,用于与年龄相关的黄斑变性的治疗以及心肌组织移植的临床试验。同时,在临床应用的基础上,基于iPS细胞的基础研究,需要解决许多问题,主要问题是防止转化为癌细胞,提高细胞物质的质量以及转化为各种器官的细胞。


诱导多能干细胞安心性和成功性的免疫原性

诱导多能干细胞安心性和成功性的免疫原性

尽管诱导多能干细胞技术可以为基于免疫的疗法提供许多优势,但为了确保这项新技术在临床上的安心性和成功性,需要解决一些潜在的问题,包括诱导多能干细胞的潜在免疫原性。

2020-12-15

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