返回列表页

模拟干细胞治疗神经系统疾病的可能性

标签:神经系统疾病

重新编程的干细胞(从患者的皮肤或其他组织产生的类胚胎细胞)很有前途的用途之一是了解疾病,然后寻找新药。在许多情况下,干细胞本身并不能治愈,但它们将使科学家们找到可以治愈的药物,这就是干细胞治疗神经系统疾病的前提之一。


神经系统疾病


加州大学洛杉矶分校正是在一种称为共济失调毛细血管扩张(AT)的罕见疾病中做到了这一点。这种疾病会在孩子上学时出现,并可能导致运动问题以及免疫系统和其他器官的问题。这种疾病的变化很大,但大多数人死于成年早期。


与许多疾病一样,如果科学家们真的不知道患者细胞中出了什么问题,他们就无法开发出一种疗法。在实验动物中没有很好的模仿AT的方法,患有这种疾病的人不太可能捐出一些脑细胞供科学家在盘子里研究。这让科学家们猜测何时要找到一种他们不了解的疾病的治疗方法。


输入干细胞。现在,科学家们可以从患有AT的人身上获取一些皮肤细胞,将它们转变为胚胎样干细胞,然后推动它们形成无法正常运行的神经元类型。本质上,它们夺走了患者的皮肤,并由此形成了患者大脑的一部分。


尽管这些细胞来自皮肤,但它们具有与脑细胞相同的DNA,包括引起AT的突变。现在,借助他们的AT版实验盘,科学家可以研究这些细胞的问题所在。这种技术被称为创造“盘中疾病”,科学家已使用它更好地了解帕金森氏病,亨廷顿氏病和阿尔茨海默氏病,精神分裂症,自闭症的形式以及许多其他情况。


加州大学洛杉矶分校的研究小组开始将实验室培养皿中的细胞暴露于多种药物中,发现其中一些似乎使这些细胞的功能更加正常。有问题的药物是帮助细胞从根本上忽略引起AT的突变的药物。它的真名是小分子通读(SMRT)化合物。


好消息是,这是科学家第 一次能够直接在具有AT的细胞上测试药物。但是,在实验室中找到有希望的药物与人们可以使用的治疗方法之间有许多步骤。这些细胞基本上都浸在化合物中,这与人们服用药物时所发生的情况完全不同,而且这些细胞也没有其他可能被药物破坏的器官。这些问题就是为什么从实验室工作台到患者床头的路途如此漫长而令人沮丧的原因。


什么是间充质干细胞?

什么是间充质干细胞?

间充质干细胞(?Mesenchymal?Stem?Cel1,MSC)是干细胞的一种,因能分化为间质组织而得名,具有亚全能分化潜能,在特定的体内外环境下,能够诱导分化成为多种组织细胞。间充质干细胞光广泛分布于胎儿和成体的骨髓、骨膜、松质骨、脂肪、滑膜、骨骼肌、胎肝、乳牙、脐带、脐带血中

2018-12-25

返回顶部