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利用心脏干细胞治疗肌营养不良的希望曙光

标签:心脏干细胞治疗肌营养不良

很难想象只有一种微小的蛋白质缺失会对人产生如此巨大的影响。但是对于杜氏肌营养不良症(DMD),缺乏一种称为肌营养不良蛋白的蛋白质会造成致命的后果。现在,一项新的研究提供了希望,希望我们能够为患有这种罕见遗传病的人提供帮助,而利用心脏干细胞治疗肌营养不良是我们的希望曙光。


心脏干细胞治疗肌营养不良


DMD是一种肌肉萎缩状况,会不断破坏手臂和腿,心脏和呼吸系统的肌肉。它主要影响男孩,并且开始于生命的早期,有时甚至只有3岁,并且从未放松。到了十几岁时,许多男孩就无法走路并且坐在轮椅上。他们的心脏和呼吸也受到影响。过去,大多数DMD患者都无法幸免于青少年。现在,他们生活在20多岁和30多岁的情况越来越普遍,但除此之外没有太多。


由Capricor Therapeutics进行的一项临床试验的结果表明,我们也许可以停止甚至逆转DMD的某些影响。


Capricor已开发出一种称为CAP-1002的疗法,该疗法使用了源自心脏干细胞的细胞(称为心球)。接受CAP-1002治疗的DMD男孩和年轻人经历了Capricor所说的“心脏结构和功能以及骨骼肌功能的显着且持续的改善”。


Cedars-Sinai心脏研究所的研究员,该试验的首 席研究员Ronald Victor博士在新闻稿中说,他们对这些患者进行了治疗12个月,结果令人鼓舞:“由于杜兴肌营养不良症是一种破坏性的,浪费肌肉的疾病,会导致身体虚弱并较终导致心力衰竭,因此,单剂量CAP-1002治疗的患者的心脏和骨骼肌的改善非常有希望,表明随后的试验是保证。这些早期结果为迫切需要重大治疗突破的Duchenne社区提供了希望。”


根据12个月的治疗结果,从下面我们可以看到:

1、与未治疗的患者相比,使用CAP-1002治疗的患者中89%的患者表现出持续的或改善的肌肉功能

2、与未治疗组相比,CAP-1002组的心肌功能得到改善

3、与未治疗组相比,CAP-1002组的心脏疤痕减少了。


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2020-12-25

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