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干细胞治疗属于基因疗法吗?

标签:基因疗法

干细胞治疗属于基因疗法吗?确切的说应该是利用进化科学改善基因疗法。基因治疗的领域终于开始兴起了。基因治疗的领域是向出生突变的人提供正确的基因拷贝,或者使用基因来传递所需的蛋白质。


基因疗法


但是,作为一种将所需基因带入细胞的很古老的工具之一,一种称为腺相关病毒(AAV)的病毒家族在试图将基因直接传递给人类时具有严重的局限性。我们大多数人都感染了各种AAV,并对它们产生了免疫力。因此,我们的免疫系统可能会清除携带所需载荷的病毒,然后再将其运送出去。


许多团队已经开发出各种形式的AAV,这对您有所帮助。使病毒被识别的可能性降低。现在,哈佛大学干细胞研究所的一个团队利用进化科学迈出了重要的一步。他们使用了有关病毒如何随时间变化的现有记录来构建表面蛋白,而当今大多数活着的免疫系统无法识别这些表面蛋白。该研究发表在《细胞报告》杂志上。


如何将腺病毒载体将基因有效转移到小鼠胚胎干细胞中

如何将腺病毒载体将基因有效转移到小鼠胚胎干细胞中

胚胎干细胞源自发育中的胚泡的内部细胞团,它们会产生在成年生物中发现的所有细胞类型,胚胎干细胞可以作为可移植的组织特异性干细胞的可再生来源,然而,尽管胚胎干细胞在发育生物学中很重要,并且对再生医学具有潜在的影响,但对胚胎干细胞中控制其独特特性(例如其自我更新能力和多能性)的信号传导途径知之甚少。在小鼠胚胎干细胞中,白血病抑制因子(LIF)/信号转导子和转录激活因子3(STAT3)是自我更新的唯一特征明确的信号通路,然而,LIF在人类胚胎干细胞或多种m胚胎干细胞系中均不是必需的,这表明其他信号传导途径可导致胚胎干细胞自我更新。胚胎干细胞遗传操作技术的缺乏可能是目前对它们有用性的局限。

2021-01-01

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