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基因修饰干细胞治疗HIV的创新性临床试验进行时

标签:基因修饰

首先尝试新事物时,尤其是在科学界,这通常是充满乐观和谨慎的时期,开始临床试验时,尤其是当您离开实验室和理论世界,进入人与现实世界时,尤其如此,因此,Calimmune已使用其创新的HIV疗法开始了一项临床试验,但我们也非常谨记,这只是基因修饰干细胞治疗HIV漫长道路的第 一步。


基因修饰


在该试验中,Calimmune正在使用一种创新的基于基因的干细胞疗法来帮助保护患有HIV的个体免受AIDS病毒的影响。它使用称为Cal-1的基因药物采用两管齐下的方法。这种药物是个人自身的T细胞(有助于指导人体的免疫防御系统)和经过血液改造的血液形成干细胞的结合体,该细胞经过基因修饰可阻断CCR5,该蛋白在帮助艾滋病病毒感染中起着关键作用细胞。通过阻断CCR5,希望这种方法可以阻止病毒进入并损害细胞。该疗法还使用第 二种机制来降低病毒对该程序产生耐药性的可能性。


Calimmune的首 席执行官Louis Breton在新闻发布中回应了这些感受:“这项研究是新兴的科学探索领域中的早期但重要的一步,代表了十多年的研发成果。我们感到乐观的是,从这项研究中学到的知识可能使我们更接近一次或一次不频繁的治疗可以减少,延迟或为一生抗逆转录病毒疗法提供替代选择的日子。”


该公司宣布,将在此阶段的试验中总共招募12名患者,该试验将在旧金山和洛杉矶的临床现场进行。与所有早期试验一样,其目标是测试安心性并测量治疗效果的任何初步指标。如果成功的话,对我们治疗艾滋病的能力的影响可能是巨大的。但这还有很长的路要走。


如何将腺病毒载体将基因有效转移到小鼠胚胎干细胞中

如何将腺病毒载体将基因有效转移到小鼠胚胎干细胞中

胚胎干细胞源自发育中的胚泡的内部细胞团,它们会产生在成年生物中发现的所有细胞类型,胚胎干细胞可以作为可移植的组织特异性干细胞的可再生来源,然而,尽管胚胎干细胞在发育生物学中很重要,并且对再生医学具有潜在的影响,但对胚胎干细胞中控制其独特特性(例如其自我更新能力和多能性)的信号传导途径知之甚少。在小鼠胚胎干细胞中,白血病抑制因子(LIF)/信号转导子和转录激活因子3(STAT3)是自我更新的唯一特征明确的信号通路,然而,LIF在人类胚胎干细胞或多种m胚胎干细胞系中均不是必需的,这表明其他信号传导途径可导致胚胎干细胞自我更新。胚胎干细胞遗传操作技术的缺乏可能是目前对它们有用性的局限。

2021-01-01

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