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诱导多能干细胞治疗心脏病:坚持不懈地寻找先天性心脏缺点的线索

标签:诱导多能干细胞治疗心脏病

布鲁诺博士20多年来一直在尝试找出先天性心脏病的原因,这是美国较常见的先天性畸形。事实证明,这不是一个原因,而是很多原因,为此在研究诱导多能干细胞治疗心脏病上花了很多时间和精力。


诱导多能干细胞治疗心脏病


先天性心脏病涵盖了广泛的缺点,有些缺点相对较小,有些则危及生命,甚至致命。众所周知,一个名为TBX5的基因突变是其中一些缺点的原因,因此,在一项资助的研究中(156万美元),布鲁诺将这一突变归零,以查看它是否可以提供一些答案。


过去,格拉德斯通心血管病研究所所长布鲁诺曾研究过TBX5小鼠模型,但这次他使用了人类诱导的多能干细胞(iPSC)。这些细胞可以在实验室中进行操作,从而成为人体中的任何一种细胞。布鲁诺在新闻稿中说,这是向前迈出的重要一步。


“这确实是我们第 一次能够在人类背景下研究这种基因突变。小鼠心脏是人类心脏的良好代表,但并不完全相同,因此能够在人类细胞中进行这些实验非常重要。”


该团队采取了一些诱导多能干细胞,将它们转变为心脏细胞,并使用一种名为CRISPR-Cas9的基因编辑工具在先天性心脏病患者中发现了TBX5中的各种突变。他们发现有些基因受到的影响很大,有些则没那么严重。在导致多种不同形式的问题的情况下,您可能会期望这样做。


布鲁诺说:“有的感觉比其他的受影响更大,但这是人类细胞中显示这种多样性的第 一批实验数据。”


但是他们并没有就此止步。不好了。然后,他们进行了一次深入的分析,以了解影响不同细胞的不同方式如何相互关联。他们发现某些细胞直接受到TBX5突变的影响,而其他细胞则受到间接影响。


这项研究并未指出治疗先天性心脏病的简单方法,但布鲁诺说,它确实使我们对出了什么问题有了更好的了解,也许还会为我们提供更好的预防方法。


“我们的新数据表明,基因实际上是一个网络的全部部分,既复杂又奇异,在心脏发育过程中需要保持平衡。这意味着,如果我们能够找出使该网络正常运行的平衡因素,那么我们也许能够帮助预防先天性心脏缺点。”


诱导多能干细胞如何产生

诱导多能干细胞如何产生

2006年诱导多能干细胞,山中伸弥从小鼠胚胎成纤维细胞中产生了首批iPS细胞-鼠ES(胚胎干)样细胞系和皮肤成纤维细胞,方法是插入四个编码Oct4,Sox2,Klf4和c-Myc的转录因子基因。

2020-12-11

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