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干细胞治疗视网膜炎症:鼓励治疗色素性视网膜炎

标签:干细胞治疗视网膜炎症

虽然大多数人可能不会将2020年列入他们很喜欢的年份,但对于jCyte来说,无疑是一个不错的年份。今年早些时候,jCyte与全球眼科公司Santen Pharmaceuticals建立了价值高达2.52亿美元的合作伙伴关系。然后在本周早些时候,他们宣布了其2b期临床试验的一些令人鼓舞的结果,在干细胞治疗视网膜炎症上取得了突破性进展。


干细胞治疗视网膜炎症


让我们备份一下并解释jCyte的功能以及为什么它如此重要。他们开发了一种色素性视网膜炎(RP)的疗法,这种罕见的视觉破坏性疾病会攻击眼后的光敏细胞。人们通常在十几岁时就被诊断出病,并且大多数人在中年之前都处于盲人状态。CIRM从早期到临床试验都支持这种疗法。


这项很新的临床试验是世界上同类试验中规模很大的试验之一。他们招募了84名患者(尽管结果分析中仅包括74名)。患者的视力在20/80到20/800之间。他们分为三组:一组接受假手术或安慰剂治疗;另一组接受假手术或安慰剂治疗。其中一种被给予了三百万种人类视网膜祖细胞(hRPCs),这种细胞受到了这种疾病的攻击。其中一台被提供了600万个hRPC。


jCyte的首 席执行官Paul Bresge在Endpoints News中的一篇文章中说,这种方法有一个非常具体的原因。“我们确实将非常广泛的患者人群纳入了IIb期研究,其中包括视力范围在20/80至20/800之间的患者,目的只是为了了解哪些患者可能是较佳的应答者。”


结果表明,与假或安慰剂组相比,治疗组的功能性视力提高了,视觉清晰度更高。在开始时和每个月之后的12个月,每个人的视力都已得到测量。对于安慰剂组,他们的视力表(戴着眼镜)阅读能力的平均变化提高了2.81个字母;对于拥有300万个hRPC的组,它是2.96个字母,对于拥有600万个hRPC的组,它是7.43个字母。


当他们查看非常特定的患者亚组时,改善甚至更加明显,600万个细胞组的改善为16.27个字母。jCyte的创始人之一亨利·克拉森(Henry Klassen)博士说,这种疗法的工作原理是保留眼内剩余的感光细胞,并帮助它们反弹。


“通常,人们认为疾病是一种非常精细的方式使周围视野缩小,但实际上并非如此。这种疾病发生的原因是患者会失去视力。因此,我们在测试中所做的实际上是在测量患者在基线时具有的[...]岛,然后在治疗后我们看到的是岛正在扩大。这类似于人们追踪肿瘤的方式,比如说肿瘤,当然我们正在寻找相反的效果。我们正在寻找扩大视野的岛屿。”


一名患者在试验中确实经历了一些严重的副作用,但是他们对治疗反应良好。该小组现在计划从明年开始进行3期临床试验。他们希望能提供足够的证据证明该疗法既安心又有效,从而使他们能够获得美国食品和药物管理局的批准,以便将其提供给所有需要的人。


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2020-12-23

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