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造血干细胞与基因治疗破解了血液干细胞的密码

标签:造血干细胞与基因治疗

造血干细胞与基因治疗的研究中,血液干细胞为多种免疫和血液相关疾病(如镰状细胞病和白血病)提供了希望。像其他干细胞一样,血液干细胞具有在称为自我更新的过程中生成其他血液干细胞的能力。另外,它们能够在称为分化的过程中生成血细胞。这些新产生的血细胞具有用于移植和基因治疗的潜力。


但是,有两个局限性阻碍了该领域的进展。一个问题涉及使潜在的移植或基因疗法可行所需的血液干细胞数量。不幸的是,挑战和挑战这些方法需要大量分离和生长血干细胞。该原因的一部分与使血液干细胞自我更新而不是分化有关。


造血干细胞与基因治疗


第二个问题涉及移植前患者体内现有的血液干细胞。为了使该程序起作用,须去除患者自身的血干细胞,以便为移植的血干细胞腾出空间。这通过称为调节的过程完成,该过程通常涉及化学疗法和/或放射。不幸的是,化学疗法和放射线由于其毒性而可能导致危及生命的副作用,尤其是在儿科患者中,例如发育迟缓,不育和晚年继发癌症。重病或年老的患者无法忍受这种调节过程,因此不适合进行移植。


由斯坦福大学和东京大学团队进行的研究已解锁了与血干细胞生成有关的代码。合作团队能够修改用于生长血液干细胞的成分。通过进行这些修饰,影响血液干细胞的生长和身体状况,研究人员头次表明,有可能从小鼠体内获得血液干细胞,使其在短短28天内可以更新数百次甚至数千次。


此外,研究小组还表明,当他们将新生长的细胞移植到未经条件处理的小鼠中时,供体细胞已经植入并保持功能正常。研究小组还发现,可以在增加足够数量的供移植用的血液干细胞的同时使用CRISPR等基因编辑技术。这为获得患者自身的血液干细胞,纠正有问题的基因并将这些干细胞重新引入患者提供了可能性。


该研究的作者博光弘光博士说:“ 50年来,来自世界各地实验室的研究人员一直在寻找将这些细胞大量繁殖的方法。现在,我们确定了一组条件,这些条件可使这些细胞在一个月内扩增多达900倍。我们相信这种方法可以改变人类干血移植和基因治疗的方式。


什么是血液?

什么是血液?

血液是一种动物的体液,它通过动脉和静脉循环,有助于将氧气,营养物质和代谢废物输送到身体的各个部位。它由血细胞组成,血细胞是悬浮在血浆中的红细胞,白细胞和血小板。血液包含大约45%的血细胞,其余55%的血浆。血液计数也可以根据年龄,体重,性别和体型而变化,尽管据估计成年人的血液计数为每千克体重60毫升。

2021-02-17

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