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多能干细胞移植为杰克带来了希望

标签:多能干细胞移植

杰克·哈维尔(Jake Javier)成为一个精选小组的较新成员。杰克在旧金山湾区的圣克拉拉谷医疗中 心进行了多能干细胞移植,以治疗脊髓损伤。该疗法是由Asterias Biotherapeutics经营的CIRM资助的临床试验的一部分。对于Asterias而言,这意味着它已经达到了一个重要的里程碑(稍后会详细介绍)。但是对于杰克来说,这是更为重要的事情。这是他生命中一个全新阶段的开始。


多能干细胞移植


杰克(Jake)在即将从圣拉蒙谷高中毕业的前一天跳入游泳池后,在一次怪胎事故中严重受伤了脊髓。部分归功于耐心的患者倡导者和干细胞冠 军Roman Reed的努力,Jake得以参加Asterias试验。该试验的目的是测试移植三种递增剂量的AST-OPC1细胞的安 全性。这些是称为少突胶质细胞祖细胞的细胞形式,能够变成几种不同种类的脑细胞,其中一些发挥辅助作用并帮助保护中 枢神经系统中的神经细胞-脊髓损伤中受损的区域。


为了符合资格,个人需要在过去30天内经历严重的颈部受伤,使他们在受伤水平以下没有感觉或运动,这意味着他们通常会失去所有下肢功能和大部分手和手臂功能。第 一组三例患者于去年8月完成。该小组主要是为了进行安心性测试,以确保这种方法不会对患者造成任何伤害。这就是为什么要为参加研究的人员提供相对较小剂量的200万个细胞。到目前为止,没有一个患者出现过任何严重的副作用,甚至有些患者还显示出一些小的改善。


相比之下,Jake所在的组每个被分配了1000万个单元格。杰克是该组中接受治疗的第五人。这意味着Asterias现在可以开始评估该小组的安 全性数据,如果没有问题,可以计划在大约两个月内招募第三小组的人员。该组患者将获得2000万个细胞。正是这两个小组(Jakes和第3组)获得了足够的细胞,希望他们能看到一些治疗益处。


Asterias总裁兼首 席执行官史蒂夫·卡特(Steve Cartt)在新闻稿中表示,迄今为止的试验进展使他们感到鼓舞:“在正在进行的1 / 2a期临床研究中,成功完成了我们的第 一个可接收1000万个细胞的功效性队列的入组和给药,这是我们AST-OPC1临床计划中针对完全性颈脊髓损伤患者的至关重要的里程碑。此外,尽管它仍处于开发过程的初期,并且患者人数非常少,但迄今为止,我们已经观察到先前已在非常低剂量的200万细胞中接受和给药的患者中观察到的上肢运动功能改善令我们感到鼓舞专为评估安 全性而设计的队列。”


杰克(Jake)和他的家人非常清楚,这种治疗不会治愈,他不会突然起身再走。但这可能会以其他重要方式帮助他,例如可能重新获得动手的能力。最 新消息是,杰克(Jake)身体状况良好,在手术后遇到了一些小问题,但身体反弹并且精神振奋。


杰克(Jake)的母亲伊莎贝尔(Isabelle)说,这对家庭来说是一次压倒性的经历,但由于听到杰克(Jake)故事的每个人的爱与支持,他们得以度过难关。他们激动得说:“我们都为获得如此巨大的机会感到非常兴奋。只是想到杰克就可以重新利用他的双手,这给了他巨大的希望。杰克强烈希望恢复到很高水平。他专注于此过程。您为选择他的研究做得很好。他会让你感到骄傲。”


BBC报道:做轮椅10年,干细胞移植技术让患者重新站起来

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根据BBC上的报道,坐轮椅10年的1名多发性硬化症患者在接受干细胞移植后重新站立了起来。49岁的罗伊·帕尔默在BBC Panorama节目中第一次听说了这种治疗的。后来,他成为了这种疗法的受益者。

2019-01-07

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