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基因疗法结合干细胞治疗法-联合治疗患者与罕见疾病作斗争

标签:基因疗法结合干细胞治疗

几年前,布伦登·惠特克(Brenden Whittaker)的生命没时间了。布伦登(Brenden)出生时患有罕见疾病,即x连锁慢性肉芽肿病或XCGD。这意味着他缺乏抵抗细菌或真菌感染的免疫系统的关键部分。在过去的22年中,布伦登(Brenden)出入医院数百次。他几乎两次死亡。当抗生素无法清除持续感染时,外科医生须清除其肺部和肝脏的部分。布伦登觉得他已经没有选择了。然后,他签署了一项基因疗法结合干细胞治疗临床试验,该试验将使用自己的干细胞来纠正问题。四年多以后,布伦登的表现还不错。


而且他不是单独的一个。一项新的研究发表在文章自然医学表明,其他6名患者的临床试验正处于缓解期,并停止服用任何其他药物。


基因疗法结合干细胞治疗


加州大学洛杉矶分校(UCLA)Eli和Edythe Broad再生医学与干细胞研究中心的团队负责研究员Don Kohn说,过去,CGD患者单独的“治愈方法”是骨髓移植,但这很少对于大多数患者。他在新闻稿中说,要找到合适的移植物是很困难的,即使那样,患者也须服用强大的抗排斥药来阻止身体排斥移植物。因此,他们开发了另一种方法,使用了来自患者自身的经过基因改造的干细胞。


通过这种基因疗法,您可以使用患者自己的干细胞代替供体细胞进行移植。这意味着这些细胞与患者完全匹配,应该是更安 全的移植,没有排斥的风险。”该小组从患者身上取出了血液干细胞,并在实验室中纠正了导致CGD的基因突变。然后,他们将这些细胞归还给患者,因为它们是干细胞,因此繁殖并产生了新的血液供应-一种不含CGD的血液-并修复了免疫系统。


布伦登是美国接受治疗的五位患者中的第一位。在欧洲,另外四人得到了治疗。所有人的年龄都在2到27岁之间(由于重复感染的影响,CGD患者通常在20多岁时死亡)。


两名患者因先前感染而死亡,幸存的七名患者中有六名已终止先前的治疗。此后,已有四名新患者接受了治疗,目前没有感染的。Kohn博士说,结果确实令人鼓舞:“这些患者都没有通常可以从供体细胞中看到的并发症,而且结果与从供体移植中得到的结果一样好,甚至更好。”


下一步是让研究人员与美国食品和药物管理局合作,获得进行更大规模试验的许可,最终目标是获得批准,以便将其提供给所有需要它的患者。  唐·科恩(Don Kohn)还率先采用了类似的方法来治疗和治愈与另一种罕见的免疫疾病,严重的综合免疫缺陷或SCID作战的儿童。


至于布伦登,他现在正在上大学,并将目光投向了医学院。2016年,我们在年度报告中对他进行了介绍,并在博客上对他进行了长时间采访,他在其中谈论了割草和学习生活的乐趣,而没有被致命的疾病缠扰。


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2019-01-13

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