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造血干细胞对镰状细胞贫血的作用-为患者提供了更好的未来机会

标签:造血干细胞

对于Evie Junior,个人健康和健身一直是头等大事。在他的童年时期,他很活跃,在纽约的布朗克斯玩足球,篮球和棒球。谁也不会猜到,参加这些运动后的某些夜晚,他经历了剧烈的疼痛危机,以至于无法行走。听到他小时候也需要摘掉胆囊和脾脏,也会感到震惊。为此造血干细胞对镰状细胞贫血的作用给了他提供了更好的未来机会。


造血干细胞


Evie一生所面临的健康问题与他对镰状细胞病(SCD)的诊断有关,镰状细胞病是一种遗传性血液相关疾病。SCD导致骨髓中的造血干细胞产生血细胞,产生坚硬的“镰状”形红细胞。这些“镰状”形状的血细胞过早死亡,从而导致缺乏红血球将氧气输送至全身。由于它们的“镰刀状”形状,这些细胞也会卡在血管中并阻塞血液流动,导致剧烈的疼痛发作,没有任何预兆,可能会使患者住院几天。


SCD影响了美国的100,000人,其中大多数来自黑人和拉丁裔社区,并且全世界有数百万人。结果可能导致中风,器官损害和早期死亡。随着SCD的成长,Evie成为了一名急诊医疗技术人员,他将能够帮助患者在去医院的途中治疗他们的疼痛,就像他一生中处理自己的疼痛危机一样。不幸的是,随着时间的流逝,埃维的痛苦危机变得越来越难处理。


然后在2019年7月,Evie决定参加一项由CIRM资助的用于治疗SCD的干细胞基因疗法的临床试验。该疗法由加州大学洛杉矶分校的唐·科恩博士开发,旨在纠正患者血液干细胞的基因突变,从而使其产生健康的红细胞。Kohn博士已经在另一项由CIRM资助的试验中,采用相同的概念成功治疗了几种基因免疫系统缺点,包括治愈一种严重的综合免疫缺点病(也称为泡沫婴儿病)和X连锁慢性肉芽肿疾病。


在与冠状病毒大流行相关的一些延误后,Evie终于接受了他自己的血液干细胞的输注,该细胞已经过基因改造以克服导致2020年7月导致SCD的突变。


尽管结果仍然非常初步,但到目前为止,它们看起来很有希望。在他接受治疗的三个月后,血液测试表明Evie的血液干细胞中有70%具有新的校正基因。加州大学洛杉矶分校的研究小组估计,校正20%就足以防止将来发生镰状细胞并发症。令人鼓舞的是,自治疗以来,Evie并未出现疼痛危机。


在UCLA的新闻稿中,Kohn博士谈到他对这些结果持谨慎乐观的态度。“现在宣布胜利还为时过早,但是在这一点上看起来很有希望。一旦我们六个月到一年,现在看来,我会很高兴他可能会持久受益。”在同一则新闻稿中,Evie谈到了治愈对他的未来和他的未来意味着什么。


“我想在孩子们的生活中露面,所以我一直说,除非我能治愈这个问题,否则我不会生孩子的。但是,如果这行得通,那就意味着我有一天可以开始一个家庭。”


造血干细胞采用自体还是异体会更好点

造血干细胞采用自体还是异体会更好点

造血干细胞有两种可能的来源:自体和同种异体,两者都有优点和缺点。自体干细胞是来自患者自身的细胞,医师可以从血液或其他组织的任何地方获取它们,但是只要患者本身是干细胞的来源和接受者

2020-12-21

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