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干细胞治疗的新进展-Canavan疾病在干细胞疗法显示出可喜的结果

标签:干细胞治疗的新进展

卡纳万病(Canavan)是一种致命的神经系统疾病,其较普遍的形式始于婴儿期。它是由ASPA基因突变引起的,导致大脑中的白质(髓磷脂)变质并阻止了神经信号的正确传递。突变的ASPA基因会导致一个称为NAA的氨基酸的积累,通常在大脑神经元中发现。由于NAA的增加,Canavan病会导致运动功能受损,智力低下和早期死亡等症状。目前,尚无针对这种情况的治愈方法或标准治疗方法。


石彦宏(Yanyan Shi)博士正在开发基于干细胞的Canavan病治疗方法。这项研究的结果令人鼓舞,该疗法可改善Canavan病小鼠模型的运动功能,减少大脑各个区域的变性并延长寿命。幸运的是,在干细胞治疗的新进展下,我们有一个可喜的结果。


干细胞治疗的新进展


在这项研究中,从Canavan病患者的皮肤细胞中产生了诱导性多能干细胞(iPSC),它几乎可以转变为任何类型的细胞。然后,新创建的iPSC用于创建神经祖细胞(NPC),它们具有在中枢神经系统中转化为各种类型的神经细胞的能力。然后将功能性版本的ASPA基因引入NPC。然后将这些新创建的NPC移植到Canavan病小鼠的大脑中。


这项研究还使用了具有ASPA基因功能版本的iPSC。然后将经过基因修饰的iPSC用于产生少突胶质细胞祖细胞(OPC),该细胞具有转化为髓磷脂的能力。OPC也被移植到小鼠的大脑中。


评估NPC和OPC的理由是,NPC通常停留在注射部位,而OPC倾向于迁移,这在治疗效果方面可能很重要。但是,研究结果表明NPC和OPC都是有效的,两者都能够降低NAA的水平,大概是因为NAA可以移动到ASPA酶所在的位置,尽管NPC不会迁移。在NPC和OPC移植的Canavan病小鼠中,这都改善了运动功能,恢复了髓磷脂,并减少了脑退化。


石彦宏博士和她的团队将通过使用他们的NPC疗法开始进行IND支持研究来建立这项研究。这是获得食品药品监督管理局(FDA)批准以测试患者疗法的最后一步。  石彦宏博士说。“我希望这些发现有一天能为目前没有治疗选择的Canavan病患者带来一种有效的治疗方法。”


诱导多能干细胞及其在免疫治疗中的应用

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2020-12-19

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